让生命不再脆弱，医患共同决策破解血友病困境

极目新闻记者 杨怡琴

4月17日是第37个“世界血友病日”，今年的主题是“科学防治血友病，让生命不再脆弱”。在世界血友病日来临之际，由中国人体健康科技促进会主办的“血友病患者健康素养领航行动”在武汉顺利开展。华中科技大学同济医学院附属协和医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院和武汉市汉阳医院积极参与，通过组织患教活动，提升患者及家庭对疾病的认知和健康管理水平，助力改善生活质量，减轻家庭和社会的疾病负担。

“血友病患者健康素养领航行动”武汉活动现场

极目新闻记者现场对多位专家进行了采访。各位专家围绕血友病患者的诊疗现状、管理挑战和未来方向展开了深入浅出的科学解读，积极推广“医患共同决策”理念，推动多学科综合管理模式在临床中的落实，致力于为血友病患者带来更加科学、系统的治疗方案。

华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授在致辞中表示，血友病是一种严重影响患者生活质量的遗传性出血性疾病。尽管近年来治疗和管理取得了显著进展，但在中国依然面临治疗可及性不足、区域诊疗差异和社会支持体系不完善等多重挑战。胡豫教授呼吁多方携手，共同提升基层诊疗能力，推动医保与社会资源的整合支持，切实改善患者预后。

病患现状：关节出血困扰重重

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者终生伴有凝血功能障碍。数据显示，我国血友病的发病率约为2.73/100,000，至2021年，已有约4万余名患者被登记在册。33.3%的年轻患者更是被血友病关节炎所侵蚀，致残率高达70%。

华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授

“儿童期是血友病患者的主要确诊阶段，患者早期症状常被误认为普通外伤。重型患者若未及时干预，易因反复出血导致关节畸形甚至残疾。”华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授表示，儿童出生时关节并没有病变，其病变是反复关节出血导致的关节畸形。因此，若能在儿童时期进行预防治疗、规律补充凝血因子及使其减少关节出血，便能顺利度过儿童时期，进而避免关节畸形。

在我国，血友病患者的治疗经历了无药可治、输注血浆制品时期，现在正处在凝血因子替代疗法以及即将到来的非因子治疗阶段。这一改变过程得益于罕见病保障体系的完善和创新药物的出现，我国血友病防治水平已经取得了巨大的进步。然而，随着患者治疗目标的不断提高和对生活质量的追求，我们仍然面临着诸多挑战。

武汉市汉阳医院周咏明教授

武汉市汉阳医院周咏明教授表示：“血友病患者常常表现出不同部位、不同程度的出血症状，若反复出血不及时治疗，严重者甚至可能危及生命。因此，通过不间断地预防治疗、规律性用药，能够大大减少出血的概率。目前，儿童血友病的预防治疗已被国家医保政策覆盖，这是对患者及其家庭的巨大支持。而对于血友病成人患者而言，规律性因子替代治疗若能纳入医保覆盖范围，将帮助他们从沉重的治疗负担中解脱出来，减少疾病对生活的限制，为社会创造更多价值。”

双维达标：医患共同决策至关重要

在血友病的治疗道路上，“双维达标”成为了新的治疗目标。华中科技大学同济医学院附属协和医院王华芳教授介绍：“‘双维达标’强调了‘减少出血’和‘最大程度保护关节’这两大核心要素的重要意义。这要求我们医生不仅要关注患者的出血情况，还要细致检测他们的关节健康状况。”

“双维达标”要求患者定期细致检测出血状况和关节健康状况，因为部分微小到不易察觉的关节内部出血（亚临床型出血），仅凭患者自身的感知往往难以辨别，必须依赖专业超声检查技术来准确发现并实时调整治疗目标与方案，助力血友病患者实现更精细化的疾病管控，进而提升整体生活质量。

华中科技大学同济医学院附属协和医院王华芳教授

王华芳教授在采访中分享了一个让她记忆深刻的病例：“有一个男孩从10岁开始接受治疗。他的母亲积极参与我们的患教活动，不断学习血友病知识，并按照医生要求带孩子定期随访，根据孩子身体情况积极调整治疗方案。如今，这个男孩已经20多岁了，他的关节情况良好，虽然是重度血友病患者，但关节问题并不明显，出血情况也比较少。这样的治疗效果完全得益于他们一家与医生的紧密合作，共同决策治疗方案。”

面对血友病治疗的挑战，医患共同决策显得尤为重要。医患共同决策强调医生和患者共同参与、共享信息、协作讨论，最终做出既符合研究证据又满足患者偏好和价值观的医疗决策。这种决策模式可以最大化激发患者的治疗意愿，解决临床中未被满足的需求。

胡群教授表示：“血友病治疗方案需要根据患者的具体情况进行动态调整，特别是对于儿童血友病患者，医患共同决策可以有效提升监护人的疾病意识，避免不易察觉的亚临床出血带来的关节损伤，还能减少因信息不对称造成的误解，实现个性化、精准化的治疗，从而提高治疗效果和生活质量。”

创新疗法：为血友病患者带来新希望

在治疗方法上，凝血因子替代疗法目前仍然是血友病治疗的主流方法。它通过补充患者缺失的凝血因子，直接有效地纠正凝血异常，快速止血，预防出血相关的并发症。近年来，随着医学科技的进步，非因子疗法也逐渐崭露头角。

周咏明教授介绍：“非因子疗法不受血友病类型影响，可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求，而且不受抑制物影响。同时，非因子疗法给药便捷，皮下注射频率低，可以让患者摆脱频繁的静脉穿刺痛苦。对于未成年人血友病患者来说，也更加期待创新疗法，特别是皮下注射给药方式的非因子疗法。皮下注射的方式相对温和，更容易被未成年人接受，有助于提高他们的治疗依从性。此外，每周一次的治疗频率也大大简化了治疗流程，减轻了家长和患者的日常负担。家长不再需要频繁地带孩子去医院接受治疗，孩子也能有更多的时间和精力去参与正常的学习和生活活动。”

展望未来，随着医疗技术的不断进步和新药的不断出现，多学科综合管理模式的推行，血友病的治疗前景越来越光明。虽然目前仍面临诸多挑战，但相信在医患双方的共同努力下，血友病患者的生活质量将得到进一步提升，终将拥有一个“无界”的人生。